Une recherche mcgilloise sur un médicament orphelin suscite l’espoir

La désignation de la FDA contribuera à la mise au point de traitements

En plus de leur souffrance, les patients atteints de maladies rares doivent faire face à une dure réalité : les sociétés pharmaceutiques ne seront jamais aptes à offrir de nouveaux traitements pour leur condition. L'explication : les coûts de ces traitements ne seront jamais recouvrés au sein d'un marché aussi restreint. Mais il existe une manière de les aider. La désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA), l'organisme américain régissant les produits alimentaires et pharmaceutiques, offre une vaste gamme d'avantages visant à aider les organisations à mettre au point des traitements pour des maladies et des conditions touchant moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Cette désignation a récemment été accordée à l'Université McGill relativement à des travaux réalisés au Centre universitaire de santé McGill (CUSM) sur l'utilisation du médicament fenretinide pour le traitement d'infections pulmonaires causées par le bacille pyocyanique (pseudomonas æruginosa) chez les patients atteints de fibrose kystique.

La fibrose kystique est une maladie chronique héréditaire affectant les systèmes respiratoire et digestif d'environ 70 000 personnes dans le monde. Le bacille pyocyanique infecte plus de 80 pour cent des patients atteints et contribue à la dégradation de la fonction pulmonaire, soit la capacité du corps à faire circuler le sang entre le cœur et les poumons. Difficile à traiter en raison de sa résistance à nombre de médicaments, l'infection est une cause principale de maladie et de décès.

« Nous croyons fermement que la fenretinide a le potentiel de réduire la morbidité et d'améliorer le pronostic des patients atteints de fibrose kystique à différents niveaux », a déclaré la professeure Danuta Radzioch, du Département de médecine expérimentale du CUSM et de la Faculté de médecine de l'Université McGill. « Notre recherche a démontré que la fenretinide réduit l'inflammation pulmonaire ainsi que la fréquence et la gravité des infections aux poumons. » La fenretinide est un médicament qui, à l'origine, était étudié pour utilisation éventuelle dans le traitement du cancer, mais elle n'a pas été offerte sur le marché.

La désignation de médicament orphelin donne la chance de recevoir des subventions pour couvrir les dépenses liées aux essais cliniques, des avantages fiscaux, des redevances de la FDA de même que sept années d'exclusivité sur le marché américain après approbation du médicament par la FDA. « Nous sommes extrêmement fiers de l'obtention par McGill du statut de médicament orphelin pour la fenretinide. Il s'agit d'une étape très importante de nos objectifs de mise au point et de commercialisation pour cette démarche vraiment innovante dans le traitement des infections pulmonaires des patients atteints de fibrose kystique », a déclaré la docteure Mouna Azzi, directrice des investissements chez MSBi Valorisation, une société partenaire.

« Cette désignation de médicament orphelin constitue une étape essentielle, à valeur ajoutée, vers la mise au point d'un traitement à la fenretidine destiné aux patients atteints de fibrose kystique », a déclaré le docteur Costas Karatzas, directeur du développement des affaires de l'Institut de recherche du CUSM. La docteure Michèle Beaulieu, du Bureau de la recherche de McGill, a déclaré que la prochaine étape sera un essai clinique permettant d'évaluer la sûreté, la tolérabilité et l'efficacité de la fenretinide chez les patients atteints de fibrose kystique. Cette étape sera entreprise en collaboration avec l'Institut thoracique de Montréal du CUSM.

Internet :

Fondation américaine de la fibrose kystique : www.cff.org

Faculté de médecine de l'Université McGill : https://www.mcgill.ca/medicine/

Institut de recherche du CUSM : http://muhc.ca/research/

MSBi V : http://www.msbiv.ca/

À propos de MSBiV

MSBi Valorisation offre à ses partenaires universitaires et à ses filiales les ressources financières et l'expertise complémentaire nécessaires pour accélérer et faciliter la commercialisation de technologies présentant un potentiel élevé. Elle collabore notamment avec l'Université McGill, l'Université de Sherbrooke et l'Université Bishop, ainsi qu'avec les établissements hospitaliers qui y sont affiliés. MSBi Valorisation ajoute la connaissance et les relations de l'industrie aux efforts existants pour réduire l'écart entre les découvertes réalisées par la recherche universitaire et le marché. Pour plus de renseignements, veuillez visiter http://www.msbiv.ca

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Fondée en 1821, à Montréal, au Québec, l'Université McGill se classe comme chef de file parmi les établissements d'enseignement postsecondaire canadiens. McGill compte deux campus, 11 facultés, 10 écoles professionnelles, 300 programmes d'études et au-delà de 35 000 étudiants, originaires de plus de 150 pays. L'Université accueille plus de 6 800 étudiants étrangers, qui composent près de 20 pour cent de sa population étudiante. Près de la moitié de ses étudiants ont une langue maternelle autre que l'anglais - dont 6 200 francophones.

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L'Institut de recherche du Centre universitaire de santé McGill est un centre de recherche de réputation mondiale dans le domaine des sciences biomédicales et des soins de santé. Établi à Montréal, au Québec, au Canada, il constitue la base de recherche du CUSM, centre hospitalier universitaire affilié à la Faculté de médecine de l'Université McGill.

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