Les scientifiques du Neuro concentrent leurs efforts sur un gène important pour l’étude des maladies neurologiques, en vue de tester un traitement médicamenteux d’ici cinq ans. L’objectif consiste avant tout à améliorer la qualité de vie des patients en atténuant les symptômes de la maladie ou en prévenant leur apparition.
Le projet, appelé GBA1-Canada, ou G-Can, porte sur un gène, le GBA1. Celui-ci joue un rôle déterminant dans l’étude de la démence à corps de Lewy et de la maladie de Parkinson. On a observé des mutations de ce gène chez 5 à 30 % des patients atteints de l’une de ces maladies. Le groupe des porteurs des mutations du gène GBA1 a tendance à connaître une progression plus rapide que les patients qui en sont exempts, avec une détérioration accélérée des symptômes moteurs et non moteurs. Autrement dit, la mise au point de nouveaux traitements pour les mutations du GBA1 est susceptible d’améliorer l’existence de millions de personnes dans le monde.
Le G-Can créera une plateforme de science ouverte pour diffuser les renseignements sur les porteurs de mutations dans le GBA1, qui comportera des données génétiques, transcriptomiques, épidémiologiques, cliniques, sur les biomarqueurs et l’imagerie. Différents modèles humains et animaux seront ainsi construits et diffusés pour étudier le GBA1, et la plateforme permettra d’accélérer la mise au point de nouveaux traitements et la réalisation d’essais cliniques. Pour ce faire, G-Can mobilisera l’infrastructure existante du Neuro, en particulier sa biobanque ouverte, la Plateforme de découverte de médicaments en phase précoce, de même que de nombreux laboratoires de recherche, et des organisations partenaires comme le Réseau Parkinson Québec (RPQ), l’International RBD Genomics Consortium, le Réseau Parkinson Canadien Ouvert, Cure Parkinson’s, la Fondation Michael J. Fox et d’autres encore. Par la suite, le projet élargira la collecte d’échantillons à l’échelon international en collaborant avec de nombreux instituts cliniques et de recherche dans le monde entier.
Le but ultime du G-Can est la réalisation d’un essai clinique pour tester une thérapie ciblant le GBA1 au cours des cinq prochaines années, suivi d’un ou deux autres traitements cinq ans plus tard. Les données produites par G-Can seront mises à la disposition de l’ensemble des scientifiques et du secteur pharmaceutique selon les principes de la science ouverte du Neuro, en augmentant ainsi les chances de développer des traitements efficaces.
« C’est vraiment un projet passionnant qui réunira les plus grands scientifiques et cliniciens du monde qui travaillent sur le GBA1 », déclare le Dr Ziv Gan-Or, codirecteur de l’unité de recherche clinique du Neuro et chercheur principal du G-Can. « L’environnement de science ouverte du Neuro garantira une diffusion rapide des données et des outils afin de faire progresser les traitements ciblant le GBA1 dans les troubles neurodégénératifs. »
Le projet G-Can a été rendu possible grâce au soutien visionnaire de la Hilary and Galen Weston Foundation, ainsi qu’aux dons généreux de J. Sebastian van Berkom et Ghislaine Saucier, et de Jonathan Silverstein, fondateur de la Silverstein Foundation for Parkinson’s with GBA. L’avancement de la recherche innovante sur les troubles neurologiques serait impossible sans la philanthropie et le Neuro tient à exprimer sa gratitude envers ces donateurs pour leur soutien inestimable.
